OMS 手冊/第 8 章
第 8 章 - OMS 治療
OMS 的醫療治療因人而異，通常使用幾種藥物的組合來達到緩解或維持狀態。類固醇、IVIG、化療和抗排斥藥物是經常用於治療 OMS 的藥物。所有治療透過抑制免疫系統並減少炎症來減少對大腦的攻擊，從而以不同的方式發揮作用。初始採用積極的方案使用多種藥物已顯示出更好的結果。由於 OMS 即使在醫療界也是一種複雜且鮮為人知的疾病，因此 OMS 社群普遍認為患者應利用 OMS 專家制定治療方案，而當地兒科醫生、腫瘤學家、神經學家或其他當地醫生則實施治療方案。
目前的治療方案由 18 位 OMS 專家在 2022 年 2 月發表的一篇名為“兒童眼震性肌陣攣性共濟失調綜合徵的診斷和治療 - 國際視角”的出版物中記錄。有關該出版物的更多資訊，請訪問
Diagnosis and Management of Opsoclonus Myclonus Ataxia Syndrome in Children - An International Perspective
在疾病的急性期，通常會使用更高的劑量和多種藥物來阻止疾病活動。隨著孩子從發病中恢復，劑量和使用的藥物數量將減少。如果復發，可能會增加劑量並添加藥物，直到疾病活動再次減緩或停止。治療的療程和持續時間取決於症狀的嚴重程度以及腦脊液中 B 細胞和/或 T 細胞的擴增。可以合理地預期您的孩子至少需要接受一年的治療，儘管治療持續數年並不罕見。關於治療的正確和錯誤方法存在一些爭議。與您的處方醫生保持公開的對話至關重要，這樣您就可以討論您的問題和疑慮，或者如果您認為目前的治療無效，可以制定新的治療方案。最重要的是，為您的孩子做最適合他的事。
密集的治療會讓人精疲力盡，對於幼童來說可能是創傷性的。請記住，治療可能會持續數年，應盡一切努力減少孩子每次就診或治療時的焦慮，這樣他/她才能忍受。與您的治療醫生一起制定一個計劃，使就診和治療變得更有趣。許多兒童醫院都有專門負責娛樂患者和使他們的體驗不那麼緊張的工作人員。
許多父母發現，在孩子的上胸部放置一箇中央靜脈導管進行輸液會讓人不那麼痛苦，也更容易。中央靜脈導管便於進行輸液。護士不需要尋找靜脈並開始靜脈注射，只需使用一根特殊的針頭穿過皮膚直接插入中央靜脈導管即可“插入”。中央靜脈導管上的皮膚可以使用 EMLA（利多卡因）霜進行麻醉，這樣孩子在被穿刺時幾乎不會感到疼痛。中央靜脈導管的另一個好處是它位於隱蔽的位置，不會被意外撞到或輕易拔掉，就像孩子情緒激動時手或胳膊上的靜脈注射一樣。
類固醇通常是治療 OMS 的首選藥物。類固醇常用於治療自身免疫性疾病，它可以抑制免疫系統，也是最有效的抗炎藥物之一。一般來說，劑量從高開始，然後隨著孩子的恢復而逐漸降低。如果孩子因疾病（感冒、流感、感染）或減量過快而出現症狀復發，通常需要增加劑量並保持，直到症狀消退後才繼續減量。類固醇可以每日服用或脈衝劑量服用。脈衝劑量是指每週或每月服用一次類固醇。一些父母報告說，與更一致的劑量方案相比，脈衝劑量引起的副作用不太嚴重。根據藥物的不同，類固醇可以透過口服、肌內注射或靜脈注射的方式以片劑或液體形式服用。
類固醇會導致煩躁不安、血壓升高、水瀦留、食慾增加、胃酸分泌增加、易受感染、失眠、噁心、頭暈、生長遲緩和尿頻。罕見的副作用包括：白內障、糖尿病、骨骼脆弱、骨骼壞死和精神病。在治療開始時，您應該每週去看醫生，檢查血壓、尿液中的葡萄糖水平和體重。強烈建議低鈉飲食，以減少因水瀦留（庫欣綜合徵）引起的腫脹。通常建議與類固醇一起服用雷尼替丁（Zantac）來預防胃部不適和胃酸分泌過多。由於類固醇會減少鈣的吸收，因此建議補充鈣。切勿突然停用類固醇，始終遵循醫生的減量方案。突然停用類固醇可能會導致復發，並導致類固醇戒斷症狀。
• ACTH：Acthar Gel 是 ACTH 製劑的商品名。ACTH 是一種小瓶，冷藏存放時是凝膠，但室溫下用於給藥時會變成濃稠的液體。ACTH 必須進行肌內注射，通常注射在上臂。建議在給藥時交替大腿和注射部位。醫院或家庭護士應該教會您如何注射 ACTH。一些父母發現用空針和橘子練習注射很有幫助。ACTH 的劑量方案從每天兩次高劑量開始，然後降至每日一次，然後降至隔日一次。一旦開始隔日方案，每次劑量的 ACTH 量將開始減少。Acthar Gel 非常昂貴。如果孩子沒有保險或保險不足，請聯絡美國罕見病組織 (NORD) 尋求幫助，支付 Acthar Gel 的費用。
• 潑尼松：潑尼松是口服片劑。在 OMS 的急性期，它將以每日高劑量處方。如果在後期出現病情加重或復發，可能會以脈衝劑量處方，可能在週末服用。
• 地塞米松（地塞米松）：“地塞米松”可以口服或靜脈注射。它可以每天服用，也可以以脈衝劑量服用，每月服用 2-3 天，劑量很高。
• 甲基潑尼松龍：靜脈注射脈衝劑量。
IVIG 是一種彙集的血製品，含有從 1000 多名捐贈者血漿中提取的 IgG 抗體。IVIG 被認為透過減少神經炎症和暫時“替代”缺陷的免疫力來治療 OMS 患者。兒童 OMS 的標準 IVIG 劑量為 1 克/公斤，雙倍劑量為 2 克/公斤。IVIG 的效果可以持續 2 周到 3 個月。患有 OMS 的兒童每 4 周接受一次輸液，但一些兒童會更頻繁地接受輸液。患有 OMS 的孩子的父母通常會報告在下次輸液前的一週內，他們會看到輕微的疾病活動症狀（特別是相關的行為）再次出現。在輸液之前，患者會先服用泰諾、苯海拉明，並且經常會靜脈注射地塞米松。這些藥物用於防止輸液期間的過敏反應並減少輸液後的副作用。當患有 OMS 的兒童開始接受 IVIG 治療時，他們通常會連續兩天接受兩次劑量。輸液所需時間為 6-8 小時，具體取決於輸液量和輸液速度。
IVIG 可以在家中、住院期間或門診輸液中心進行。決定通常取決於保險、家庭護理服務、處方醫生以及父母的舒適度。有多種 IVIG 品牌可供選擇；最常用的兩種是 Gammaguard 和 Gammunex。
化療藥物用於其暫時消除B細胞或T細胞的能力。OMS患者不會像癌症患者那樣經歷許多感染風險，因為每次只使用一種化療藥物，只消除部分淋巴細胞。OMS患者還經歷較輕的化療藥物副作用，部分原因是所用藥物的性質，以及使用的劑量較小。與所有形式的免疫抑制一樣，化療確實會增加感染風險，感染可能導致復發。
• 利妥昔單抗 (Rituxan): 利妥昔單抗透過消耗B細胞起作用。它以四次劑量，每次375毫克/平方米，間隔一週進行給藥。它也可以以兩次雙倍劑量，間隔兩週進行給藥。利妥昔單抗對B細胞群體的影響持續約6-8個月。在此之後，B細胞群體會再生，一些兒童會達到緩解，另一些則需要重複劑量或其他藥物。利妥昔單抗有黑框警告。已發生過輸注後因嚴重過敏反應導致死亡的案例。利妥昔單抗也與進展性多灶性白質腦病 (PML) 相關。PML是由JC病毒啟用引起的。90%的人口體記憶體在休眠的JC病毒。輸注後死亡和因利妥昔單抗導致的PML都極其罕見，但父母應知曉並被告知。在患有OMS的兒童中，沒有報道過輸注過程中因過敏性休克導致死亡或因利妥昔單抗導致的PML的案例。利妥昔單抗也可能啟用休眠的乙型肝炎，在用利妥昔單抗治療前應進行乙型肝炎檢測。利妥昔單抗的較輕副作用包括噁心、頭痛、發燒和寒戰。許多接受利妥昔單抗治療的OMS兒童只有少量或沒有副作用。
• 環磷醯胺 (Cytoxan): 環磷醯胺透過消耗T細胞起作用。它以六次劑量，每月一次，透過靜脈注射給藥。在OMS協議劑量和頻率下使用環磷醯胺的常見副作用包括：白細胞計數低、噁心、嘔吐、疲勞和頭髮稀疏。可以用一種叫做Zofran的藥物來預防噁心。開具環磷醯胺的醫生會密切監測您孩子的白細胞計數，並在您的孩子因免疫抑制而有特別高的感染風險時告知您。
• 巰嘌呤 (6-MP): 6-MP也透過抑制免疫系統起作用。它是以片劑形式給藥的。在OMS中，它可以作為藥物在短時間內維持緩解。常見的副作用包括：疲勞、噁心、嘔吐和腹瀉。在您孩子接受6-MP治療期間，也會密切監測細胞計數。
• 奧法妥木單抗: 奧法妥木單抗是利妥昔單抗的第二代藥物。它與利妥昔單抗的作用機制相同，但源自人蛋白，而不是鼠蛋白。如果您的孩子對利妥昔單抗過敏，這可能使其成為一種可選擇的替代方案。在撰寫本文時，奧法妥木單抗尚未獲得FDA批准用於OMS治療，但有案例表明它成功地用於治療對利妥昔單抗過敏的OMS兒童。
其他常用藥物和非處方藥
其他常用藥物和非處方藥曲唑酮
褪黑素
複方新諾明
鈣
維生素
藥物減量
藥物減量OMS兒童通常會接受多年的激素和IVIG治療。藥物減量應由OMS專家和當地醫生密切監測。許多患者發現，快速減量激素會重新引入OMS症狀。患者在某些情況下需要增加劑量以消除症狀並不罕見。然後，減量過程可以重新開始。激素減量過程的波動可能持續數年。一旦激素消除，大多數醫生通常會開始減少IVIG治療。這通常透過延長兩次治療之間的時間間隔來實現，直到不再需要治療。
激素節約藥物
激素節約藥物激素節約藥物最常用於預防器官移植患者的排斥反應。它們透過抑制免疫系統起作用。如果您的孩子因嚴重的副作用無法耐受激素，或者嘗試減量激素因復發或持續性發作而失敗，則可以使用激素節約藥物。它們也可以用於維持緩解。激素節約藥物的劑量很難確定，因為為了真正有效，它們必須在空腹狀態下給藥，且兩次給藥時間間隔幾乎正好為12個小時。它們也不能被壓碎，因此孩子必須能夠吞嚥藥片，或者必須開出藥物的液體版本。最初的副作用包括胃部不適和腹瀉，但這些問題在服用藥物幾周後應該會消失。用於OMS的兩種激素節約藥物是Cellcept (黴酚酸莫菲替) 和Imuran (硫唑嘌呤)。這些藥物也帶有警告，提醒服用這些藥物會導致罕見的但嚴重的副作用，包括患上某些型別的癌症，以及增加患上PML的風險。
外部連結
外部連結您可以在這些網站上找到有關OMS治療的更多資訊
http://www.omslifeFOUNDATION.org
www.omsusa.org