醫學統計學導論/單個樣本分析
在開始理論之前，我們將考慮一個簡單的例子。該例子將展示統計分析的基本組成部分，並旨在直觀地理解從這種分析中可以獲得的結果型別。
關於人體體溫的一個簡單問題是，它平均是否為 37°C？為了回答這個問題，進行了一項研究，測量了 130 個人體的溫度。資料可以在這裡下載 normtemp.dat，文件可以在 (Shoemaker, 1996) 和其中的參考文獻中找到。資料的簡要摘要如下所示，即所謂的莖葉圖
Stem-and-leaf plot for tempC (Body Temperature / Celsius) tempC rounded to nearest multiple of .1 plot in units of .1
35s | 7 35. | 899 36* | 011 36t | 222222333333 36f | 444444555 36s | 66666666666677777777777777 36. | 888888888888888999999999999 37* | 0000000000111111111111111111 37t | 2222222333333 37f | 44445 37s | 7 37. | 8 38* | 38t | 2
這表明，例如，一個人（從頂部第一個）的體溫為 35.7°C，另一個人（從頂部第二個）為 35.8°C，而兩個人（從頂部第三個和第四個）為 35.9°C，等等。大多數人的溫度在 36.6°C 到 37.3°C 之間。
下面直方圖給出了相同資料的非常相似的圖形表示
如果我們想用數字來概括資料，兩個重要的度量是平均值和標準差 (SD)。對於此樣本資料，平均值為 36.805°C，SD 為 0.407°C。我們將在後面給出這兩個彙總統計量的更精確定義，但現在我們可以將它們視為資料的中心點（平均值）和圍繞其平均值的資料變異性的度量。在圖形上，平均值可以被認為是分佈的平衡點，其中直方圖的列的權重與其面積相同。對於這種資料，SD 可以解釋如下：如果我們取平均值並減去兩倍的 SD，或者加上兩倍的 SD，那麼大約 95% 的所有受試者將在此區間內具有體溫。
在初步觀察資料後，讓我們回到感興趣的問題：真實的平均體溫是否為 37°C？回答這個問題的一種方法是將問題顛倒過來，並從假設 37°C 實際上是真實的平均溫度開始。問題就變成了，從這樣一個假設的總體中抽取的樣本大小為 130 的樣本會是什麼樣子？這個問題可以用統計理論來回答，或者——在這個計算機化的時代——可以用基於隨機數生成的模擬樣本來回答。具體來說，讓我們假設這個假設的總體具有如下所示的體溫分佈
想象一下，我們接下來抽取 1,000 個樣本，每個樣本包含 130 個人。它們的平均值會是什麼樣子？這裡顯示了
我們再次看到一個近似鐘形的直方圖。樣本的平均值集中在 37°C 附近（就像假設的分佈一樣），但其分佈範圍比以前小得多。所有的一千個平均值都在 36.89°C 和 37.10°C 之間。這是我們能做的第一個重要觀察：平均值的變異性比單個觀測值的變異性更小（通常要小得多）。我們將在後面看到，存在一個描述這種變異性降低的明確公式。第二個重要觀察是，一千個樣本中沒有一個的平均值等於或小於 36.805°C（請記住，36.805°C 是對“真實”個體觀察到的實際平均值）。因此，如果總體中的真實平均體溫為 37°C，則極不可能得到 36.805°C 的樣本平均值。這就是所謂的統計顯著結果，這是技術術語，表示實際觀察到的資料與如果所調查的假設（真實平均體溫是否為 37°C？）為真時所預期的資料非常不同。因此，對我們問題的答案是，雖然我們不能完全排除真實的平均體溫為 37°C，但如果真實的平均值為 37°C，我們實際觀察到的結果極不可能出現。因此，我們得出結論，真實的平均體溫不為 37°C，即我們拒絕這個假設。
所以它不為 37°C，這實際上不是一個很有意義的發現。更有趣的問題是，根據我們在該樣本中觀察到的結果，真實的平均體溫可能是什麼。這通常用所謂的置信區間來回答。置信區間的基本原理是利用資料獲得儘可能好（即狹窄）的區間，在這個區間內，引數的真實值以給定的機率（通常為 95%）存在。計算區間的公式取決於資料的型別和取樣方式，但我們將把這留到後面的章節，現在集中討論它們的解釋。
因此，讓我們再次考慮上面描述的假設總體，其平均值為 37°C，SD 為 0.407°C。在下圖中，我們看到從這個假設分佈中抽取的 50 個隨機樣本的 95% 置信區間的計算結果。每個區間由一個點表示，表示特定樣本的平均值，而垂直線表示為樣本計算的置信區間。
請注意，在 50 個置信區間中，只有兩個沒有包含 37°C 的真實值，這是該假設總體的真實值。這與定義非常一致，即 95% 的此類區間應該包含真實值。換句話說，5% 的區間不應該包含真實值，對於 50 個樣本來說，這對應於 2.5 個區間不覆蓋真實值。
對於基於真實觀察結果的這個特定樣本，95% 置信區間為 (36.73°C; 36.88°C)。因此，關於平均人體體溫的結論是，對真實平均值的最佳估計是 36.81°C，我們有 95% 的把握相信真實值在 (36.73°C; 36.88°C) 範圍內。是陳述的後面部分，對於理解統計分析的價值至關重要：如果進行得當，它會產生對結果的不確定性的度量，或者用日常語言來說，已經測量了到真實值的可能距離，儘管其確切值未知。