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結構生物化學/彌合基礎研究與臨床研究之間的差距

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臨床研究和基礎研究是兩個不同的世界,但需要一座橋樑將它們連線起來(從而產生轉化研究),以便透過利用這兩種型別的研究來開啟更多研究機會。轉化研究存在困難,因此需要培養新一代願意接受教育並參與轉化研究工作的科學家,並且正在建立新的專案來促進這些努力。

從實驗室到病床

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有很多例子說明基礎科學如何導致發現或新藥的產生,即使最初的動機只是為了科學家自己的興趣而進行實驗。例如,病理學家在動脈粥樣硬化斑塊中觀察到膽固醇,20 世紀 60 年代的研究表明血清膽固醇與冠心病之間存在關聯。基於對膽固醇合成和膽固醇轉運生化途徑的瞭解,產生了 HMG-CoA 還原酶抑制劑。醫生和公眾接受了關於這種藥物的教育,並且還實施了臨床試驗以證明該藥物是有效和安全的。最終,這些藥物被公眾採用,降低了冠心病的死亡率。

臨床與轉化科學獎 (CTSA) 聯盟

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CTSA 的成立是為了幫助支援和資助各種轉化研究機會。有六個目標:1. 需要培訓跨轉化領域的人員;需要教育 MD 成為轉化研究者,需要教育 PhD 瞭解醫學病理生理學,這樣如果基礎發現具有直接的可轉化性,他們就會知道如何處理這一發現。2. 需要簡化轉化過程,使其變得非常高效並加速該過程,但同時仍要確保研究物件的安全。3. 需要最好的技術型別,以便為轉化研究提供最好的研究。4. 需要有培養轉化研究者職業生涯的專案。因此,有 MD/PhD 專案來彌合基礎研究和臨床研究之間的差距,這些專案的成功將為受訓者提供學費支援,使他們免受鉅額貸款的困擾。5. 需要為初級臨床科學家提供團隊指導,例如 K12 獎項。6. 需要對研究資源進行編目,以便將工具提供給廣泛的使用者。

潛在的未來挑戰

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轉化研究面臨的挑戰之一是,轉化研究只有在許多人或團隊共同努力創造特定結果的情況下才能取得成功。因此,很難確定誰將被認為是發表文章的第一作者,誰獲得資助、晉升等。

另一個問題是“管道”發現。轉化研究集中於某個特定主題或研究,以找到藥物或發現,但基礎研究的主題非常廣泛。此外,許多發現或藥物是基礎研究人員偶然發現的。如果更多的資金和資助被用於轉化工作,基礎研究將如何進行?

最後,人們不知道製藥公司將如何應對因轉化工作而產生的豐富資料和資訊的繁榮。這意味著製藥公司將大量生產藥物(生產數百萬),而不是生產數千。

參考文獻

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McClain, Donald A. "Bridging the gap between basic and clinical investigation" Trends in Biochemical Sciences 35.4 (2010) 187-188. Academic Search Complete. Web. 21 Nov. 2012.

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