結構生物化學/藥物臨床開發
在美國，食品藥品監督管理局 (FDA) 要求潛在藥物在被大規模用於人類之前必須證明其有效且安全。對於要由相對健康的人服用藥物候選者來說，這一要求尤為重要。臨床試驗在藥物獲得 FDA 批准用於一般用途之前，會測試候選藥物的有效性和潛在副作用。
臨床試驗至少分三個階段進行。
第一階段：在第一階段，少量 (10-100) 健康志願者服用藥物進行初始安全性研究。這些志願者會接受一系列劑量，並被監測是否有毒性跡象。
第二階段：在第二階段，藥物候選者的療效會在少量可能從該藥物中受益的人群中進行測試。進一步獲取關於藥物安全性的資料。此類試驗通常是受控的雙盲試驗。
第三階段：在第三階段，會對更大的人群 (數千人) 進行類似的研究。此階段確定藥物候選者的療效並檢測可能在接受治療的受試者中一小部分人群中最終出現的副作用。
只有在所有三個階段都完成後，才能由公眾批准該藥物用於臨床。
臨床研究旨在增加與疾病或狀況的治療、診斷和預防相關的醫學知識。進行臨床研究的一些常見原因包括
- 評估一項或多項治療疾病、綜合徵或狀況的干預措施
- 尋找預防疾病或狀況初發/復發的方法
- 檢查識別疾病或該疾病風險因素的方法
- 探索透過支援性護理來改善患有慢性疾病的人群的舒適度和生活質量的方法
臨床試驗通常由主要研究者領導，主要研究者通常是執業醫師。臨床研究有一個研究團隊，其中可能包括醫師、護士、社會工作者和其他醫療保健專業人員。臨床研究可以在許多地方進行，包括醫院、大學、診所和社群診所。具體地點取決於誰在進行研究。
對照研究包括一組接受安慰劑的個體，以及另一組接受實際藥物的個體。這些研究也往往是雙盲的，因此受試者和研究人員都不知道哪些受試者在治療組，哪些受試者在對照組。這種方法可以防止在試驗過程中出現偏差。在試驗完成後，會開啟受試者的分配結果，並比較兩組的結果。在第二階段的試驗中，通常會研究各種劑量，以確定哪些劑量似乎沒有嚴重的副作用，以及哪些劑量似乎有效。
臨床試驗往往非常昂貴。成本可能從數千萬美元到數億美元不等。會儲存和隨後整理大量記錄和文件，以提交給 FDA。目前，開發一種藥物的全部成本估計為 4 億至 8 億美元。
根據一項研究，從實驗室到患者，藥物需要大約 15 年的時間。
1. Berg J, Tymoczko J, Lubert S: 生物化學，第 7 版
2. 克羅恩病和結腸炎基金會：臨床試驗 101
3. 臨床試驗 (政府網站)：瞭解臨床研究