結構生物化學/基於RNA的藥物
RNAi藥物是一類相對較新的藥物，它依賴於一種稱為RNA干擾的機制來抑制或沉默某些基因的表達。具體來說，RNAi藥物由合成的短干擾RNA分子（siRNA）組成，這些分子招募並抑制表達特定編碼特定基因的mRNA轉錄本[3]。因此，RNAi藥物治療癌症的策略是，透過合成與負責致癌基因的特定mRNA結合的siRNA分子，siRNA透過RNA干擾機制可以使編碼有害蛋白質的mRNA轉錄本失活，從而抑制該蛋白質的翻譯，該蛋白質會導致癌症和疾病的症狀。由於siRNA能夠降解mRNA並沉默其基因，因此基於RNAi的藥物被視為一種治療癌症的新穎創新方法。基於RNA的治療劑的潛在適應症包括HIV、黃斑變性以及癌性腫瘤細胞的治療。
全身性siRNA遞送策略可以分為被動遞送和主動（靶向）遞送。
自2002年發現RNA干擾以來，科學家們一直在積極研究RNA干擾在抑制導致多種人類疾病和癌症的有害或癌性基因表達方面的潛力。例如，科學家們開始利用RNA干擾來治療黃斑變性，這是一種由眼部VEGF基因過度表達引起的疾病，會導致視網膜後方血管過度生長，最終導致失明。[1] 因此，科學家們最初試圖使用RNAi藥物作為一種關閉眼部過度活躍的VEGF基因的方法。
RNAi的另一種潛在用途一直在積極研究中，用於治療HIV，並正在導致新型HIV藥物的開發。2011年1月發表的一項研究發現，將與專門結合HIV細胞表面的RNA適體分子結合的siRNA分子遞送至感染該病毒的小鼠體內，可顯著降低HIV病毒的表達。[4]。
RNAi藥物的生產和營銷特別具有挑戰性，因為其藥物遞送系統存在困難；RNA在人體血液中降解，這使得藥物難以到達人體細胞中的預期作用位點以發揮作用。[2] 為了解決這個問題，科學家們正在研究將RNAi分子與其他分子偶聯以防止RNAi分子在到達細胞之前過早地降解在血液中，或者將RNAi分子包裝在封閉的分子中，這些分子可以將RNAi分子運輸到預期位置以確保其有效遞送的方法。例如，加州大學舊金山分校的研究人員正在探索將siRNA包裝在稱為脂質體的脂肪塗層分子中的方法，作為一種藥物遞送方法，而脂質體已廣泛用作商業藥物開發中的藥物載體。[3] 一旦被運輸到預期作用位點，siRNA內容物就可以從脂質體中釋放出來，以沉默該位點的基因。
- Lewis, Susan K. “RNAi療法？” PBS. 2005年7月1日 <http://www.pbs.org/wgbh/nova/body/rnai-cure.html>.
- Pollack, Andrew. “製藥商對RNA干擾的力量的熱情已經冷卻”。 紐約時報. 2011年2月7日 <http://www.nytimes.com/2011/02/08/science/08rna.html?_r=1&pagewanted=all>.
- Norris, Jeffrey. “加州大學舊金山分校領導聯盟徹底改變癌症藥物開發”。 加州大學舊金山分校. 2009年7月21日 <http://www.ucsf.edu/news/2009/07/8192/sirna-drug-development-university-labs>
- Willyard, Cassandra. “HIV的雙重打擊”。 自然. 2011年1月19日 < http://www.nature.com/news/2011/110119/full/news.2011.30.html>.