結構生物化學/DNA重組技術/基因治療
基因治療是一種利用基因治療或預防疾病的實驗技術。基因是編碼如何製造蛋白質的特定鹼基序列。當基因發生改變，導致編碼的蛋白質無法執行其正常功能時，就會導致遺傳疾病。基因治療用於糾正導致疾病發展的缺陷基因。研究人員可以使用多種方法來糾正有缺陷的基因。雖然基因治療是一種很有前景的治療方法，可以幫助成功治療和預防包括遺傳性疾病、某些型別的癌症和某些病毒感染在內的各種疾病，但它仍處於實驗階段。基因治療目前僅用於治療尚無其他治療方法的疾病。
有許多方法被用來嘗試糾正這些改變的基因
• 可以在基因組內的非特異性位置插入正常基因，以取代無功能基因。這是最常用的方法。
• 可以透過同源重組將異常基因替換為正常基因。
• 可以透過選擇性反向突變修復異常基因，使基因恢復正常功能。
• 可以改變特定基因的調控（開啟或關閉基因的活動）。
使用插入正常基因以替換致病基因的方法，載體被用來將新基因傳遞到靶細胞。最常用的載體是經過基因改造的病毒，可以攜帶正常的 human DNA。然後，靶細胞被感染了病毒載體，因為載體將遺傳資訊解除安裝到靶細胞中。這使靶細胞恢復到正常狀態。
體外方法：細胞在體外進行基因改造，然後重新引入。
體內方法：在將含有治療性 DNA 的基因改造載體注射到體內後，細胞在體內進行基因改造。
為了插入“正常”基因以替換異常/有缺陷的基因，必須使用稱為載體的載體分子將新基因傳遞到靶細胞。最常用的載體是經過基因改造的病毒，可以攜帶正常的 human DNA。由於病毒已經進化出一種將基因封裝並傳遞到 human 細胞中的致病方式，因此它們是極好的載體，前提是它們經過改造以去除致病基因，並插入治療基因。靶細胞被感染了病毒載體，載體將包含“正常”基因的遺傳物質解除安裝到靶細胞中。用作基因治療載體的主要病毒型別包括：逆轉錄病毒、腺病毒、腺相關病毒和單純皰疹病毒。逆轉錄病毒是一類獨特的病毒，它們會將其 RNA 基因組的雙鏈 DNA 複製整合到宿主細胞的染色體中。腺病毒是另一類病毒，具有導致呼吸道、腸道和眼部感染的雙鏈 DNA 基因組特性。腺相關病毒是一類利用單鏈 DNA 將其遺傳物質插入特定位置的病毒。單純皰疹病毒是一類感染神經元的雙鏈 DNA 病毒。
也有幾種非病毒性基因遞送選擇，最簡單的是將治療性 DNA 直接匯入靶細胞。然而，這種方法的應用有限，因為它只能用於某些組織，並且需要大量的 DNA。另一種非病毒性方法是建立一個具有水性核心的合成脂質球體（即脂質體），它能夠攜帶 DNA，然後將其穿過靶細胞的膜。另一種將 DNA 帶入靶細胞的方法是將其化學連線到與特定細胞受體結合的分子。一旦分子與受體結合，DNA 就會被細胞膜吞噬並進入靶細胞內部。然而，這種遞送系統往往不如其他選擇有效。
許多使非病毒技術無效的挑戰是將遺傳物質在沒有病毒幫助的情況下穿過質膜的挑戰，以及避免宿主免疫反應。使用脂質體和質粒的方法通常與有助於促進將遺傳物質傳遞到質膜之外的技術相結合。電穿孔是使用來自高壓源的電擊來誘導細胞膜形成孔隙，從而允許遺傳物質進入。聲穿孔類似，但使用聲波來建立這些開口。雖然這些技術被用來使脂質體和質粒傳遞遺傳物質更有效，但它們存在透過破壞膜導致細胞死亡的風險。
在未來，科學家希望應用粒子轟擊，該技術已成功地用於以基因槍的形式將遺傳物質引入植物。這個概念將涉及使用小的金顆粒以及脂質體/質粒作為“子彈”來穿透細胞膜並將基因傳遞到內部。雖然這通常在實驗室中用於研究，但它是一種僅限於在體外使用的技術。
•基因治療的短命性 – 將新 DNA 整合到基因組中存在許多問題，引入靶細胞的新 DNA 必須保持功能，並且細胞必須長期存活並保持穩定。然而，許多細胞的快速分裂性質阻止了基因治療獲得任何長期益處；患者可能需要進行多輪基因治療。
•免疫反應 - 每當將外來物體引入 human 組織時，免疫系統就會被設計成攻擊入侵者，這使得有效遞送“正常”基因變得困難。此外，免疫系統對之前見過的入侵者的增強反應使得基因治療難以在患者中重複。
•病毒載體的問題 – 雖然病毒載體是大多數基因治療研究中首選的載體，但它們也帶來了一系列潛在問題：毒性、免疫和炎症反應、基因控制和靶向問題以及病毒可能在患者體內恢復其致病能力的可能性。
•多基因疾病- 由單個基因突變引起的疾病或病症是使用基因治療最有效/最有效地治療的疾病。不幸的是，許多最常見的疾病，如心臟病、高血壓、阿爾茨海默病、關節炎和糖尿病，是由多個基因變異的綜合效應引起的。這些疾病將特別難以使用基因治療有效地治療。
然而，基因治療研究取得了許多最新的進展，使其更安全、更有效，基因治療領域在未來醫學中具有巨大潛力。