結構生物化學/核酸/DNA/轉基因動物

轉基因動物是指其基因組中引入了來自另一種動物的異源基因的動物。一個異源基因（例如激素或血液蛋白）被克隆並注射到另一種動物的體外受精卵的細胞核中。然後，細胞能夠整合轉基因，並且異源基因被表達，隨後發育中的胚胎被手術移植到代孕母親體內。如果胚胎髮育，這個過程的結果就是一種攜帶特定基因的轉基因動物。

轉基因技術的應用例如，改善牲畜，例如羊毛質量更高的羊，或增加動物的肌肉質量，使其可以生產更多肉供食用。反之，轉基因動物也可以用於醫療目的，例如透過將所需的轉基因以一種使目標蛋白在轉基因動物的牛奶中表達的方式插入動物的基因組中，來生產人類蛋白質。

另一個例子涉及老鼠。普通老鼠能夠不被脊髓灰質炎病毒感染。它們沒有作為脊髓灰質炎受體所需的細胞表面分子，與人類不同，人類具有這種受體。然而，脊髓灰質炎受體基因可以注射到老鼠體內，從而培育出轉基因老鼠。這使得老鼠現在能夠被脊髓灰質炎病毒成功感染，並表現出與人類感染脊髓灰質炎病毒後表現出的類似症狀。

目前正在進行的最常見的轉基因動物研究涉及恆河猴等動物。這些動物包含人類亨廷頓舞蹈病的基因。這使得科學家能夠研究可以提供亨廷頓舞蹈病治癒方法或至少更好的治療方法的選擇。其他動物，如老鼠或含有人類幹細胞的動物，被用來開發治療糖尿病、中風和失明的藥物和治療方法。

人類基因組計劃也對轉基因動物的研究做出了很大的貢獻。隨著對人類基因組 DNA 序列的最新發現，科學家現在可以研究作為藥物靶點的基因，這可以幫助他們識別可以幫助提供特定疾病治療方法的適當基因。

轉基因的表達也可以被設計為發生在植物中，例如獲得賦予螢火蟲發光能力的生物發光基因，並將它引入植物中。

轉基因動物給人類帶來的無數益處

為了人類福祉生產轉基因動物最廣泛的三個原因是農業、醫療和工業。

農業應用

農民一直希望擁有任何型別動物的最佳品種，並擁有其可能擁有的最佳性狀。正常的動物繁殖方式可能需要很長時間，而且效率並不高。隨著技術的進步，可以選擇性狀在更短的時間內，更高效地開發出來。

動物不僅生產效率更高，而且質量也得到了提升。一些例子包括奶牛生產出乳製品含量更低的牛奶，以及羊生產出更多羊毛。

此外，隨著這些動物的這些新特性，必須對其進行保護。科學家正在研究創造對特定疾病有抵抗力的動物，並增強上面提到的兩個原因。

醫療應用

基因被修飾以表現出疾病症狀的動物可能會被研究，並且有可能在不久的將來找到治癒方法。在哈佛大學，科學家們創造了一種轉基因小鼠，也被稱為OncoMouse®或哈佛小鼠，它可以攜帶能夠促進人類各種癌症發展的基因。

異種移植將在未來的醫療行業發揮重要作用。它是指將活細胞、組織或器官從一種物種移植到另一種物種。由於全球器官短缺，動物基因操作方面的進展可以改變動物器官，使其適合人類。例如，轉基因豬可能在器官移植到人類方面發揮重要作用。由於豬和人類器官密切相關，有可能使用豬器官進行移植。然而，目前，豬的一種蛋白質抑制了人體免疫系統對器官的接受。如果像豬這樣的動物能夠成功地用人類蛋白質替代這種蛋白質，就可以用來滿足一個主要需求——移植器官，例如心臟、肝臟或腎臟。它也可以應用於製藥行業的精製藥物和營養補充劑。例如，胰島素和血液抗凝血因子很快就可以從轉基因動物（如山羊、綿羊、奶牛）的牛奶中提取出來。這種牛奶是重要的來源，正在進行重大研究，以創造出能夠治療苯丙酮尿症或囊性纖維化等疾病的型別。

檔案：Tansgene.jpg

人類基因治療，[1]

人類基因治療是另一項正在獲得廣泛認可的醫療應用。其本質是將遺傳資訊轉移到患者的組織和器官中。這樣，可以消除患病的缺陷基因複製，或恢復其正常功能。此外，該程式可以為細胞提供新功能。例如，為了對抗癌症和其他疾病，可以引入一個導致免疫系統介質蛋白產生的基因。透過這種療法，無數遺傳病有望在未來得到治癒。基因治療有兩條途徑。第一條途徑是將基因直接轉移到患者體內。第二條途徑是利用活細胞作為載體來運輸目標基因。這兩條途徑都有其優點和缺點。直接基因轉移是最簡單的方法，可以透過兩種方式進行。第一種方法是透過脂質體或其他生物微粒將基因遞送到患者的組織或血液中。第二種方法是使用基因工程病毒，例如逆轉錄病毒或腺病毒。然而，由於生物安全問題，病毒在引入之前必須先進行改造，使其不再具有感染性。然而，由於直接基因轉移方法的簡單性，它也存在重大缺陷。例如，它無法控制治療基因插入的位置。轉移的基因要麼隨機插入患者的染色體中，要麼在目標組織中保持未整合狀態。此外，目標組織可能難以直接應用治療基因。基因治療的第二種方法是利用活細胞來傳遞治療基因。與直接基因轉移方法相比，這種方法非常複雜。該方法主要包括三個步驟。第一步是將患者的細胞分離出來，並在體外進行培養。第二步是使用類似於直接基因轉移的方法將治療基因引入這些細胞。最後一步是將基因修飾後的細胞回輸到患者體內。使用基因轉移載體的優勢在於，在實驗室中可以比在體內更準確、更精確地操控細胞。此外，一些細胞可以在實驗室條件下持續培養，然後再回輸到患者體內。此外，一些細胞型別能夠定位於人體的特定部位，例如造血幹細胞在回輸到體內後可以回到骨髓。這種特性對於應用具有區域特異性的治療基因非常有用。然而，一個主要的缺點是活細胞環境的生物學複雜性。分離特定型別的細胞不僅需要對其生物學標誌物的深入瞭解，還需要了解該細胞型別在體外存活和繼續分裂的條件。不幸的是，許多細胞型別的特定生物學標誌物資訊未知。此外，許多正常的人類細胞無法在實驗室中長期培養，而不會積累有害的突變。

工業應用

已經生產出含有轉基因的動物，用於化學安全測試，因為這些動物對有毒物質很敏感。此外，這些轉基因動物可以產生可用於生化反應的物質。微生物已經被改造，能夠產生能夠加速主要反應的酶。

轉基因動物的生產

轉基因動物的生產是將基因組（生物體的遺傳構成）進行改造，並將外源基因引入到該生物體中。這些插入的基因被稱為轉基因。最重要的是，這些外源基因必須透過生物體的種系傳播。因此，每個細胞，包括生殖細胞（其功能是將基因傳遞給生物體的後代），都包含相同的遺傳物質變化。建立這些轉基因動物的主要方法是使用 DNA 顯微注射。然而，生產這種型別的轉基因動物並不容易被認為是成功的，因為 DNA 插入是隨機的，成功率非常低。對後代進行研究以觀察這種新的轉基因。但是，能夠成功地生產出攜帶該基因的後代非常困難。

科學家可以透過三種主要方式生產轉基因動物：DNA 顯微注射、逆轉錄病毒介導的基因轉移和胚胎幹細胞介導的基因轉移。

檔案：DNA 顯微注射.jpg

透過顯微注射將所需基因轉移到小鼠體內 [2]

DNA 顯微注射

技術概要

第一個使用 DNA 顯微注射進行實驗的動物是小鼠。DNA 顯微注射是指將所需基因轉移到生殖細胞的原核中。該細胞首先在體外進行培養。然後，當胚胎髮育到特定階段或閾值時，將其轉移到受體雌性體內。

技術解釋

檔案：逆轉錄病毒.jpg

逆轉錄病毒介導的基因轉移 [3]

這種技術的吸管必須專門使用非常薄的玻璃製作，需要吸管拉制器和顯微熔接器。吸管的尖端必須絕對平坦，否則在注射到胚胎時會產生阻力。DNA 注射吸管的規格應具有約 1 µm 或更小的內徑。在執行此技術時，應避免使用塗有滑石粉的手套，因為滑石粉可能會堵塞吸管，導致胚胎失敗。要處理的胚胎應放置在非常低倍的顯微鏡下觀察。使用吸管，輕鬆地將胚胎吸到吸管末端，並讓它停留在那裡。將吸管尖端精確地移到原核的位置，然後將其刺穿細胞膜，進入細胞質區域。通常很難看到吸管尖端是否穿過了原核膜。判斷是否成功轉移的唯一方法是觀察原核是否膨脹，其體積增加到約 1pl 左右。注射後，將其移到培養皿的另一端，以便進行下一個操作。完成一組胚胎後，將其放在孵育器中孵育，並評估一段時間。存活的胚胎將被轉移到雌性的輸卵管中，然後進行利用。

逆轉錄病毒介導的基因轉移

逆轉錄病毒作為載體，以 RNA 而不是 DNA 的形式轉移遺傳物質。它是將遺傳物質轉移到宿主細胞中，從而形成嵌合體，即擁有除自身基因以外的其他基因的生物體。這些嵌合體被近親交配 20 代，直到形成純合子後代，在所有細胞中都攜帶兩個相同轉基因的複製。這在 1974 年已被證實，當時將病毒用作載體，將其引入小鼠胚胎中。它們表現出了所需的轉基因。

檔案：胚胎幹細胞介導的基因轉移.jpg

胚胎幹細胞介導的基因轉移 [4]

胚胎幹細胞介導的基因轉移

該技術涉及從胚胎中分離出全能幹細胞（能夠發育成任何型別特化細胞的幹細胞）。將所需基因插入/轉移到幹細胞中。這些包含所需 DNA 的幹細胞現在被整合到宿主的胚胎中。從而形成嵌合動物。該技術的重大優勢在於它可以在分子水平上測試轉基因，這在本質上節省了大量時間，並且使用這種技術，人們不必等待活的後代。

幹細胞（詳細介紹）

幹細胞究竟是什麼？

幹細胞因其看似無限的潛力而成為研究的熱門話題。它們是細胞，在生命早期和生長階段，可以發育成體內多種不同型別的細胞。幹細胞也可以用作內部修復系統，基本上不斷分裂以補充受損和修復的細胞，直到恢復平衡並持續到生物體的整個生命週期。當幹細胞分裂時，每個細胞都有機會選擇保持為幹細胞或變得更專門化——具有特定功能的細胞，例如肝細胞、白血細胞、腦細胞等。

幹細胞是如何與其他型別的細胞區分開來的？
有兩個主要特徵用於區分它們。第一個方面是幹細胞最初是未分化的細胞，可以透過細胞分裂再生，即使是在長時間不活動之後。另一個方面是，在正確的、特定的生理條件下，可以促進它們轉變為組織或器官的特定細胞，並具有獨特的特性。幹細胞發揮其修復功能的例子包括在器官、骨髓、腸道髓中，它們不斷分裂以修復受損的細胞或過度使用的細胞。

過去，研究人員主要研究兩種型別的幹細胞，它們分別來自人類和動物。研究的兩種型別是胚胎幹細胞和體細胞幹細胞，它們也可以稱為成體幹細胞。如上所述，第一個胚胎細胞來自小鼠，大約發生在 1981 年。人類胚胎幹細胞用於生殖，並透過對小鼠胚胎進行的深入研究而成為可能。近年來，出現了第三種類型的幹細胞，稱為誘導多能幹細胞 (iPSC)。這些細胞是獨一無二的，因為它們是成人的細胞，可以透過基因改造重新改造為幹細胞。

為什麼幹細胞對生物體有價值？
通常在囊胚中，即只有 3-5 天大的胚胎，裡面的細胞會變成生物體所有身體的細胞，甚至是包括皮膚、心臟、肺、生殖細胞（精子和卵子）以及不同組織在內的特化細胞和器官。在包括骨髓和肌肉在內的成年人組織中，這些幹細胞能夠替換受損、患病或單純使用過的細胞。

幹細胞領域的研究不斷為生物體從細胞發育和受損細胞修復機制提供新的見解。幹細胞也可以用於幫助選擇新的藥物推向市場，並更好地瞭解細胞發育以及導致生物體嬰兒出現缺陷的異常情況。

幹細胞的特殊特徵
幹細胞非常獨特，與體內的其他細胞不同。所有型別的幹細胞都有 3 個定義特徵——能夠在很長一段時間內分裂和自我補充，沒有特化，能夠轉變為多種不同型別的細胞。下面將進一步深入分析每個特性。

第一個討論的特性是幹細胞能夠在很長一段時間內分裂和自我補充。通常肌肉或神經細胞不能自行復制，但幹細胞能夠做到這一點，而且還能做到很多次。在實驗室中，幹細胞複製了無數次，持續數月，可能會產生數百萬個細胞。如果細胞能夠持續很長時間而不像親本一樣特化，那麼這些細胞能夠長期進行自我更新。關於這種長期自我更新的兩個極具研究興趣的來源是，胚胎幹細胞如何在實驗室中複製整整一年而不分化，而通常非胚胎幹細胞不能做到這一點，以及生物體的哪些方面是調節幹細胞複製和這種自我更新的來源。

找出幹細胞如何進行調節以實現幹細胞的正常發育，可能有助於找出癌症的原因，即細胞不規則分裂。這也有助於提高在實驗室環境中進行的胚胎和非胚胎幹細胞的生長效率。擁有持續保持未分化的幹細胞，是由於特殊條件導致的。這些特殊條件是由細胞中的訊號建立的，這些訊號誘導幹細胞複製並保持未分化狀態。

幹細胞是未分化的細胞。由於它們未分化，因此無法完成在特定組織或器官中可能發生的任何專門任務。因此，幹細胞無法與其他細胞協同工作以完成組織化的任務，例如像紅血球一樣在全身運輸氧氣分子。但幹細胞的獨特之處在於它們有可能被製造成特化細胞，例如神經細胞、腦細胞或肌肉細胞。

幹細胞有能力被製造成特化細胞。未分化的幹細胞轉變為特化幹細胞的過程稱為分化。分化過程有多個步驟，透過這些步驟的進展會增加專門化。許多因素有助於控制這種進展。細胞內部和外部的訊號有助於促進幹細胞透過每個階段。外部訊號包括與附近細胞的緊密接觸、其他細胞釋放的化學物質以及周圍環境中特定分子的存在。內部訊號由 DNA 上存在的基因控制，這些基因準確地告訴它該做什麼。瞭解這些幹細胞的調節有助於培養細胞甚至組織，以幫助選擇藥物和細胞療法，這就是幹細胞如此特別併成為主要研究來源的原因。

不同型別的幹細胞

胚胎幹細胞
這些型別的細胞來自胚胎。這些型別細胞的主要部分來自在體外或實驗室環境中受精的卵子，然後提供給實驗室以便進行研究。人類幹細胞的胚胎通常大約 4-5 天大，處於囊胚形式，本質上是一箇中空的細胞球。囊胚共有三個結構，包括滋養層、胚泡或胚層以及囊胚腔。滋養層是包圍囊胚腔的一層。囊胚的中空腔是囊胚腔，胚泡是將變成胎兒定義結構的細胞團。

如何識別胚胎幹細胞？

在建立胚胎幹細胞的過程中，有多個檢查點來測試細胞是否具有允許其被稱為胚胎幹細胞的正確特性。這也被稱為表徵。沒有一個普遍認可的測試始終用於標記胚胎幹細胞，但可以使用各種測試。第一個可以使用的是將這些幹細胞培養數月。這證明細胞可以進行長期生長和自我更新。將細胞置於顯微鏡下觀察，以確保其處於良好狀態且尚未分化。第二個測試是確定未分化細胞特有的轉錄因子。要尋找的特定轉錄因子是 Nanog 和 Oct4。本質上，轉錄因子的作用是在需要時幫助開啟或關閉基因，這在胚胎的分化和發育中至關重要。Nanog 和 Oct4 有助於保持幹細胞未分化狀態。第三個測試是使用特定技術來尋找未分化幹細胞會釋放的細胞表面標記。第四個測試是使用顯微鏡觀察染色體，並診斷是否有損傷或染色體數量是否不同。第五個測試是檢視細胞在冷凍後，然後再解凍後是否可以再次生長。最後一個測試（第六個測試）是測試這些人類胚胎幹細胞是否具有多能性。這可以透過允許細胞在實驗室中自發分化來完成，透過引導細胞使其形成由三個胚層組成的細胞，或將細胞注射到免疫系統受損的小鼠體內，以測試畸胎瘤（一種良性腫瘤）的發育。可以觀察到注射的幹細胞的生長及其分化，因為小鼠的免疫系統不會排斥它。腫瘤細胞中包含多種分化或部分分化的細胞型別，表明胚胎幹細胞有能力分化為其他不同型別的細胞。

胚胎幹細胞是如何分化的？
當胚胎幹細胞處於合適的條件下時，它們可以保持未分化狀態。當允許細胞聚集並形成稱為胚狀體的結構時，會自發發生分化。這些細胞能夠形成多種不同型別的細胞。這確實表明這種胚胎幹細胞樣本狀況良好，但是這種方法在建立某些細胞型別方面效率不高。

為了生成特定型別分化細胞的培養物，例如血細胞或腦細胞，可以透過控制這些胚胎幹細胞的分化來實現。需要修改的成分包括培養基的組成成分、培養皿的表面，甚至細胞本身，透過賦予它們特定的基因。經過長時間的反覆試驗，已經建立了一些標準方案來實現這種定向分化到特定細胞型別的過程。如果這種胚胎幹細胞的定向分化成功，它們可以用來治療某些疾病，包括帕金森病、杜氏肌營養不良症、心臟病、視力喪失和外傷性脊髓損傷。

成體幹細胞
成體幹細胞被認為是位於分化細胞中的一種未分化的細胞型別，它們存在於組織或器官中，可以自我更新，並可能分化成器官或組織中的一些或所有主要特化的細胞型別。成體幹細胞在生物體中的主要作用是維持和修復它們所在的組織。與根據其所在位置命名的胚胎幹細胞不同，一些成熟組織中成體幹細胞的儲備仍然在研究中。

隨著對成體幹細胞研究的不斷深入，人們發現它們存在於比以往更多的組織區域。這為使用這些成體幹細胞進行移植打開了可能性。成體幹細胞移植的廣泛應用包括來自骨髓的造血幹細胞，它是造血的。現在已經證明幹細胞確實存在於心臟和大腦中。如果正確控制這些幹細胞的分化，將有可能將其用於移植治療。

成體幹細胞最初是在骨髓中發現的，骨髓中包含兩種型別：造血幹細胞和骨髓基質幹細胞，後者是第二個被發現的。基質細胞數量很少，但具有生成脂肪、骨骼、軟骨和纖維結締組織等所有東西的能力。

成體幹細胞的位置及其作用？
成體幹細胞實際上位於許多不同的器官和組織中，包括骨髓、大腦、血管、皮膚、牙齒、心臟肝臟、卵巢和睪丸的表皮部分。在每種組織中，幹細胞都生活在一個特定的區域。在許多組織中，一些幹細胞構成了稱為周細胞的小血管外層。幹細胞通常不會長時間分裂，直到因組織的正常維持、受傷或疾病而受到提示。

通常，每種組織中的幹細胞數量很少，一旦從體內取出，它們的分裂能力就會變得有限，複製大量幹細胞也很困難。因此，研究人員正在尋找在實驗室中培養大量成體幹細胞的改進方法，以便可以創造出針對特定疾病和損傷的幹細胞。用途包括利用位於骨髓基質中的細胞重建骨骼，製造產生胰島素的細胞以幫助治療1型糖尿病，以及恢復心臟病發作後嚴重受損的心肌。

成體幹細胞的識別

有很多方法可以識別幹細胞。研究人員通常使用多種方法來識別成體幹細胞。一種方法是將活組織中的細胞用分子標記標記，然後觀察產生的特化細胞型別。另一種有用的方法是從活生物體中取出細胞，在實驗室中對其進行標記，然後將其重新插入另一個生物體中，以觀察細胞是否在其原始組織位置重建細胞。

必須表現出的一項主要特徵是，一個成體幹細胞能夠產生一個完整的遺傳相同細胞群落，該群落也可以建立該特定組織的正確分化細胞型別。為了在實驗中獲得這些結果並確認這些細胞確實是成體幹細胞，需要透過證明它可以建立遺傳相同細胞，或者證明這些細胞可以在插入另一個動物後重建組織，或同時滿足這兩點。

成體細胞分化

造血幹細胞和基質幹細胞的分化，照片由 Terese Winslow 提供，[6]

正常分化
成體幹細胞在被呼叫時可以自由分裂，並可以產生與它們所在的組織具有相同形狀、結構和作用的成熟細胞。以下是一些例子。造血幹細胞會產生任何型別的血細胞，包括 B 淋巴細胞、T 淋巴細胞、自然殺傷細胞、嗜鹼性粒細胞、單核細胞、紅細胞等。間充質幹細胞實際上會產生各種各樣的細胞型別，包括骨細胞、脂肪細胞、軟骨細胞等。大腦中的神經幹細胞可以產生神經元、星形膠質細胞和少突膠質細胞。消化道內襯存在上皮幹細胞，它們會產生包括杯狀細胞、內分泌細胞、吸收細胞等的細胞。皮膚的幹細胞位於表皮的基底層，會產生角質形成細胞，提供安全層。

轉分化
某些成體幹細胞可以分化為其他器官或組織的細胞型別，而不是預期的型別，例如心肌細胞分化為腦細胞。這種型別的分化更廣為人知的是轉分化。這種現象在人類身上尚未完全得到證實。觀察到這種型別分化的可能解釋之一可能是供體細胞與受體細胞的結合。另一種解釋可能是這些注射的幹細胞釋放出促進其他生物體自身幹細胞啟動修復機制的因子。當觀察到轉分化時，它只在少數情況下出現。

科學家已經證明，在實驗室中，可以透過精確的基因改變將一些成體細胞重塑為不同的細胞型別。這可能證明是一種將細胞重塑為因疾病而受傷或消除的其他細胞的方法。在糖尿病中，可以透過重新程式設計胰腺中的其他細胞來重建產生胰島素的細胞或胰島β細胞。這些重建的細胞在外觀和形狀上與真正的胰島β細胞非常接近。當這些重新程式設計的細胞被置於小鼠體內時，即使小鼠的胰島β細胞無法工作，也能改善血糖水平的調節。

成體體細胞可以透過胚胎基因的存在重新程式設計，模仿胚胎幹細胞，這些型別的細胞被稱為誘導多能幹細胞 iPSCs。透過 iPSCs 細胞可以被供體接受，並且不會被排斥，這在重建新組織時非常重要。然而，iPSCs 仍在研究中，直到它們可以完全地只粘附在其指定的細胞型別上。

幹細胞之間的相似性
人類胚胎幹細胞和成體幹細胞在用於再生治療或修復已受損的組織和細胞方面存在相似之處和差異。成體幹細胞和胚胎幹細胞之間的主要區別在於它們各自的能力數量和它們將轉化成的特化細胞型別的特定種類。胚胎幹細胞實際上可以由於其多能性而轉化成體內所有不同型別的細胞。成體幹細胞非常特異，因此僅限於分化為其原始組織的細胞型別。

一個值得注意的差異是，胚胎幹細胞可以在實驗室中輕鬆地培養。在成熟組織中，成體幹細胞數量有限，因此尋找這些細胞可能很困難。與胚胎幹細胞不同，成體幹細胞還沒有在實驗室中培養的方法。這種差異具有重大影響，因為替換細胞機制通常需要大量細胞才能正常工作。

此外，由胚胎幹細胞或成體幹細胞產生的組織在注射或移植後被排斥的可能性可能不同。胚胎幹細胞還沒有得到太多研究，因為使用 hESCs 細胞的測試剛剛獲得 FDA（食品藥品監督管理局）的批准。成體幹細胞和由此形成的組織被認為在移植後被排斥的可能性較小。這種成功可歸因於使用患者自身的細胞在實驗室中進行復制，然後誘導其分化為特定的細胞型別，然後重新注入同一個患者體內。利用成體幹細胞和來自患者自身細胞的組織產品，極大地降低了免疫系統排斥的可能性。事實證明這是一個主要優勢，因為只有使用免疫抑制藥物才能幫助解決這個問題，但這些藥物也會帶來副作用。

幹細胞的用途

幹細胞有很多用途，特別是在研究和臨床中。研究人類胚胎幹細胞將有助於提供有關人類發育的資訊。主要目標是確定未分化的幹細胞如何分化為分化細胞，然後形成器官和組織。基因調控在這方面至關重要。人類的大多數不規則活動是由於異常錯誤的細胞分裂和分化造成的。新的研究發現，iPS 細胞表明特定的因素與遺傳訊號和分子訊號相關聯，以適當的方式將這些因素引入細胞以控制這些過程將需要特殊技術。

人類的幹細胞可用於選擇新藥。可以測試這些藥物，以確保它們不會使用這些分化細胞造成損害。一個生動的例子是使用癌細胞來選擇可能具有抗腫瘤作用的藥物。藥物的環境應該非常相似，以便檢查藥物是否有效，這可以透過對幹細胞分化為何處的精確控制來實現。

幹細胞的另一種廣泛應用是利用它們來建立細胞和組織，以修復細胞治療中受損或患病的組織。這些細胞和組織的再生可以幫助治療阿爾茨海默病、中風、心臟病、骨關節炎和脊髓損傷等疾病。

幹細胞移植成功清單
1) 大量複製並能夠產生足夠數量的組織 2) 分化為所需的細胞型別 3) 移植後在受體體記憶體活 4) 移植後與附近組織整合 5) 在生物體整個生命週期內能夠正常運作 6) 對受體沒有不利影響

幹細胞的倫理衝突？
幹細胞的主要問題與人類胚胎幹細胞有關，這引發了公眾的廣泛關注和爭議。多能幹細胞，或可分化為人體內多種不同型別細胞的幹細胞，是從幾天大的胚胎中提取的。主要爭論在於生命的開始時間，以及胚胎或胎兒是否應被視為生命，以及誰有權決定這類問題。

美國對幹細胞的立場
2001年，布什政府提出，如果滿足三個特定標準，將為人類胚胎幹細胞研究提供聯邦資金。然而，2009年3月9日，奧巴馬總統簽署了第13505號行政命令，名為“消除對負責任的人類幹細胞科學研究的障礙”。這允許美國國立衛生研究院 (NIH) 在進行人類幹細胞研究方面採取不同的策略。該行政命令也實質上廢除了第13435號行政命令和2001年8月9日釋出的總統宣告。

資源

Arlan Richardson. 照片. "轉基因小鼠在衰老研究中的應用”。 1997 <http://dels.nas.edu/ilar_n/ilarjournal/38_3/38_3Richardsonfig1.jpg>

Gordon, Jon W. 照片. "轉基因技術與實驗動物科學”。 1997. <http://dels.nas.edu/ilar_n/ilarjournal/38_1/38_1Gordonfig3.jpg>

Gordon, Jon W. 照片. "轉基因技術與實驗動物科學”。 1997. <http://dels.nas.edu/ilar_n/ilarjournal/38_1/38_1Gordonfig2.jpg>

"2009年行政命令處置表：消除對負責任的人類幹細胞科學研究的障礙”。 <http://edocket.access.gpo.gov/2009/pdf/E9-5441.pdf>. 2009年3月11日. 2009年12月2日.

Margawati, Endang Tri. "轉基因動物：它們對人類福利的益處”。ActionBioscience. 2003年1月. 2009年11月15日 <http://www.actionbioscience.org/biotech/margawati.html?print>

"幹細胞基礎知識”。在幹細胞資訊中. 馬里蘭州貝塞斯達：美國國立衛生研究院，美國衛生與公眾服務部，2009年. <http://stemcells.nih.gov/info/basics/defaultpage>. 2009年12月3日.

"轉基因動物與遺傳研究”。 <http://www.cartage.org.lb/en/themes/Sciences/Zoology/AnimalPathology/TransgenicAnimals/TransgenicAnimals.htm>. 2009年11月16日.

"幹細胞研究中的一些問題”。 <http://learn.genetics.utah.edu/content/tech/stemcells/scissues/>. 2009年11月9日. 2009年12月3日.

Winslow, Terese. 照片. stemcells.nih.gov 2001. 2009年12月2日. <http://stemcells.nih.gov/staticresources/images/figure1_lg.jpg>

Winslow, Terese. 照片. stemcells.nih.gov 2001. 2009年12月2日. <http://stemcells.nih.gov/staticresources/images/figure2_lg.jpg>

Winslow, Terese. 照片. stemcells.nih.gov 2001. 2009年12月2日. <http://stemcells.nih.gov/staticresources/images/figure4_lg.jpg>

Zwaka Thomas P. “在實驗基因治療中使用基因修飾的幹細胞”。 < http://stemcells.nih.gov/info/2006report/2006Chapter4.htm>

Zwaka Thomas P. 照片. “在實驗基因治療中使用基因修飾的幹細胞”。 < http://stemcells.nih.gov/StaticResources/info/scireport/images/4_3.jpg>