結構生物化學/醫藥與藥物設計
結構生物化學已成為新藥研發中的關鍵。現在，人們正在使用生物化學工具（如X射線晶體學）來研究藥物。現代生物化學方法通常用於通過了解結構的摺疊和彎曲來了解酶結構。 酶是生物催化劑，透過降低形成反應過渡態所需的能量來提高反應速率。酶通常由蛋白質或一組蛋白質構成。瞭解蛋白質的三級和四級結構可以告訴科學家藥物如何發揮作用。藥物科學家利用酶的結構，從舊藥物中開發出新藥物。藥物透過首先讓資訊或藥物遇到細胞外部並與受體接觸來穿過細胞膜。然後，連線的換能器將資訊傳遞到內部，最終被放大訊號，促使細胞完成其功能。許多科學家認為，在未來 10 到 20 年內，醫學領域將發生巨大變化，特別是在醫生為患者開藥的方式上。目前，藥物的服用是基於平均劑量，該劑量是根據個人的大小和年齡確定的。藥物的有效性在名為“劑量-反應曲線”的圖表中顯示。建立這些圖表是為了顯示藥物所需效果與藥物服用量之間的關係。通常，還會有另一條曲線顯示引起最大副作用的藥物量。藥理學家使用這些資料首先證明藥物有效，然後用它為醫生提供安全的藥物劑量範圍，供醫生為患者開藥。
良好的藥物設計依賴於許多變數，包括其在體內的吸收性、其正確工作的活性、其活性持續時間及其毒性。瞭解靶分子結構可以更直接地找到一個與靶分子形狀完美匹配的分子，從而創造出最有效的藥物。因此，明顯不適合靶標的分子將自動被認為在當前狀態下不起作用，應被丟棄或重新配置。[1]
未來，目標是為每個人提供量身定製的藥物。這個想法是根據個人的DNA序列來設計藥物，該序列描述了個人自身的生物化學。這背後的願望是希望獲得一種更有效且副作用更少的藥物。量身定製藥物的願望在不到十年前甚至不是一個現實的目標，但隨著 DNA 測序技術的極端進步，這個夢想可能會在幾十年內成為現實。
每年被診斷出患有癌症的人數仍然非常高。科學家一直在深入研究相對較新的奈米顆粒藥物設計領域，希望研製出更有效的抗癌藥物。目前的化療方法可以有效地殺死癌細胞，但對人體必需的健康細胞也有毒性。
奈米藥物可以在化學上進行改造，以專門靶向癌細胞，而不會產生化療的強烈副作用。可以對奈米顆粒的不同部分進行修飾，以便藥物能夠進入人的血液並靶向癌細胞，而不會被肝臟分解。一些奈米顆粒被包裝在脂質體[檢查拼寫]中，而許多新的化合物則是透過可生物降解的聚合物傳遞的。例如，聚乙二醇 (PEG) 是一種可生物降解的聚合物，可以保護奈米顆粒不被免疫細胞識別，這有助於藥物到達其目標目的地。一些奈米顆粒外殼由“環糊精”等糖製成，但外面覆蓋著 PEG。糖上的羥基使化合物易溶於水，但易在酸性環境中分解以釋放藥物。大約有 12 種基於奈米顆粒的抗癌藥物正在進行臨床試驗，等待批准分發到世界各地。
奈米顆粒也正在用於透過反義療法將 RNA 分子傳遞到癌細胞。如果 RNA 分子能夠在奈米顆粒的幫助下到達癌細胞，那麼它們就能與癌細胞自身的 RNA 結合並使某些基因失活。例如，反義療法可以阻止癌細胞中蛋白質的產生，這有助於阻止癌症的整體生長。
天然產物以許多不同的方式幫助了醫學發展。人們發現，天然產物含有許多對抗疾病和癌症的特性。它們可以被合成到一種化合物中，用於藥物。例如，像藍藻這樣的小型植物狀生物體生活在潮溼的環境中，它們擁有這些強大的對抗癌症和細菌的來源。夏威夷大學馬諾分校的迪克·摩爾教授設法找到了一種方法來尋找特別有效的抗慢速生長和難以治療腫瘤的化合物。一個例子是名為“隱藻素-8”的化合物，它可以破壞小鼠中多種實體瘤的細胞支架。
此外，海洋中存在著種類繁多的物質和化學物質，它們擁有極其強大的對抗癌症和疾病的能力。這促使科學家開發了新的方法，以合成地創造出從海洋中這些天然產物衍生的化合物。研製一種好藥是科學家對天然化合物進行改造以提取其藥用特性，同時去除引起不良副作用的部分的結果。
藥物可能來自最奇怪的材料。例如，愛荷華大學的化學家吉姆·格洛爾一直在研究如何使用一種生活在動物糞便中的真菌來製造抗生素。這些生物體被稱為“糞便愛好者”，意思是它們喜歡糞便，它們在開發有用的藥物方面具有巨大潛力。這些真菌釋放出殺死附近物種的化學物質，這是生物醫學研究人員和科學家想要的，這樣他們就可以開發出殺死對人類有害的有害真菌的藥物。
根據世界衛生組織的《國際疾病與相關健康問題統計分類》，目前的疾病定義包括 22 個章節。這些章節分為 2500 多個塊，為我們提供了數千種疾病的表型描述符。
生物化學家專注於瞭解分子的結構以及這些分子聚集在一起的過程。瞭解這些過程也給了我們一個機會，當它們出錯時，可以“糾正”它們。但是，獲得治療方法需要考慮許多不同的關鍵因素。例如，在藥物開發方面，這是化學、生物化學、藥理學、毒理學等知識的結合。由於實驗藥物的高失敗率，這顯然不是一個可預測的過程。
生物化學家深入研究疾病的生物化學，以研究他們可以用來開發新的疾病治療方法的重要方面。該領域的這些主要方面包括不尋常微生物代謝物的生物合成、基於結構的抑制劑設計、耐藥機制以及蛋白質摺疊動力學在導致蛋白質錯誤摺疊和聚集中的作用。
Service, Robert F. “奈米顆粒特洛伊木馬從實驗室走向臨床。” Science 2010 年 10 月 15 日：314-315
Davis, Alison. “健康的化學。” NIGMS 2006 年 8 月：36-42。 http://publications.nigms.nih.gov/chemhealth/coh.pdf
在生物化學領域，為了治癒疾病，應該評估幾個有助於藥物設計的關鍵主題，包括基於結構的抑制劑設計、耐藥機制、不尋常微生物代謝物的生物合成以及蛋白質動力學在導致蛋白質錯誤摺疊中的作用。[1]
疾病的生物化學：絕望地尋求天作之合 生物化學年度評論 第 78 卷：55-63（卷出版日期 2009 年 7 月） DOI: 10.1146/annurev-biochem-120108-082254 John W. Kozarich http://www.annualreviews.org/doi/abs/10.1146/annurev-biochem-120108-082254?journalCode=biochem
- ↑ Annu. Rev. Biochem. 2009. 80:55-5 The Annual Review of Biochemistry 可在 biochem.annualreviews.org 線上獲取